Het Amerikaanse biotechbedrijf Annexon Biosciences heeft een Europese goedgekeuringsaanvraag ingediend voor tanruprubart, een nieuw medicijn tegen het syndroom van Guillain-Barré. Uit een omvangrijke klinische studie blijkt dat patiënten die deze gerichte behandeling kregen aanzienlijk sneller herstelden en korter beademing nodig hadden. Als het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) het middel goedkeurt, wordt het de eerste doelgerichte therapie voor deze acute en potentieel levensbedreigende zenuwaandoening. De ontwikkelaar hoopt in het eerste deel van volgend jaar groen licht te krijgen op de Europese markt.
- Het medicijn tanruprubart verkort de noodzaak tot ademhalingsondersteuning gemiddeld met 28 dagen.
- Behandelde patiënten konden in de studie gemiddeld 31 dagen sneller weer zelfstandig lopen.
- De aanvraag voor markttoelating is officieel in behandeling bij de Europese toezichthouder EMA.
Aanzienlijke verkorting van ic-opname en beademing
In het onderzoek, dat werd uitgevoerd onder 241 recent gediagnosticeerde patiënten in Bangladesh en de Filipijnen, ontvingen deelnemers een eenmalig infuus met tanruprubart of een placebo. De resultaten, die werden gepresenteerd op het congres van de European Academy of Neurology in Genève, lieten duidelijke verschillen zien tussen beide groepen.
Patiënten die met het nieuwe middel werden behandeld, lagen gemiddeld zeven dagen korter op de intensive care. Ook meldde een groter deel van de behandelde patiënten zich na één week al aanzienlijk beter te voelen, met een aantoonbaar betere mobiliteit en levenskwaliteit na twee maanden.
Het eenmalige infuus leidde niet tot ernstige bijwerkingen en verhoogde het risico op nieuwe infecties niet.
Uitschakelen van doorgeslagen immuunrespons
Het syndroom van Guillain-Barré is een zeldzame aandoening waarbij het afweersysteem na een infectie, zoals griep of een voedselvergiftiging, verkeerdelijk de eigen zenuwen aanvalt. Dit kan leiden tot spierzwakte, tintelingen en in ernstige gevallen tot verlamming of ademhalingsproblemen. Hoewel ook vaccins in zeer zeldzame gevallen de aandoening kunnen uitlokken, komen infecties als oorzaak aanmerkelijk vaker voor.
Tanruprubart is een monoklonaal antilichaam dat specifiek het eiwit C1q in het bloed blokkeert. Hierdoor wordt de klassieke complementroute van het immuunsysteem tijdelijk uitgeschakeld, wat voorkomt dat het afweersysteem de zenuwbanen verder beschadigt.
Bestaande behandelingen zoals plasmaferese en immunoglobulinen zijn niet-gericht en bieden al dertig jaar een beperkte doeltreffendheid.
Mogelijke variatie in effectiviteit per regio
De aanvraag voor markttoelating ligt momenteel bij de EMA en wordt binnen enkele maanden ook ingediend bij de Amerikaanse FDA. Wel plaatsen deskundigen kanttekeningen bij de overdraagbaarheid van de resultaten naar alle werelddelen.
De infecties die het syndroom uitlokken verschillen namelijk per regio. In opkomende landen wordt de ziekte relatief vaak getriggerd door bacteriële darminfecties, waaronder Campylobacter jejuni, terwijl in welvarende landen virale infecties de voornaamste oorzaak vormen. Vervolgonderzoek moet uitwijzen of het medicijn bij alle typen infectie-oorzaken even effectief blijft.
Wat vindt u van de vooruitgang in gerichte immunotherapieën bij zeldzame aandoeningen? Laat uw reactie hieronder achter.
